Первая в мире генная терапия устранила потерю памяти при Альцгеймере

Ученые из Австралии совершили захватывающий прорыв в исследовании болезни Альцгеймера, продемонстрировав то, что они описывают как первый подход на основе генной терапии для лечения распространенных форм заболевания. С помощью экспериментов на мышах команда смогла показать, как активация ключевого фермента в мозге может предотвратить потерю памяти, связанную с распространенными формами болезни Альцгеймера, и даже обратить ее вспять.

Исследование проводилось в Университете Маккуори, где исследователи деменции и братья Ларс и Арне Иттнер исследовали роль ключевого фермента в мозге, называемого p38gamma. В ходе предыдущих исследований братья показали, что, активируя этот фермент у мышей с развитой деменцией, они могут модифицировать белок, предотвращающий развитие симптомов Альцгеймера.

Стремясь опираться на это, ученые провели эксперименты на мышах с прогрессирующей болезнью Альцгеймера, чтобы увидеть не только то, как снижение когнитивных функций можно замедлить, но и то, как функция этого защитного фермента может быть восстановлена ​​до нормального уровня для еще большей пользы.

"К сожалению, естественная защитная ферментативная активность в мозге теряется по мере продвижения по пути болезни Альцгеймера - чем больше памяти вы теряете, тем больше вы теряете и этот естественный защитный эффект", - говорит Ларс Иттнер.

Исследователи обнаружили, что, вводя генетический материал, они могли активировать фермент р38-гамма таким образом, чтобы не только остановить снижение памяти у мышей, но и активно улучшить их память, несмотря на прогрессирующую природу их болезни.

"Мы были полностью удивлены", - говорит Ларс Иттнер. "Они на самом деле восстановили свою функцию памяти и вернули способность учиться. Итак, через два месяца после того, как мы лечили мышей в очень старом возрасте, эти мыши неожиданно вели себя как их нормальные братья и сестры. Мы были действительно в восторге. Там нет сопоставимой терапии и никакой другой генной терапии".

Несмотря на то, что это увлекательное занятие, многое еще предстоит проверить, прежде чем мы увидим, что этот вид терапии вступает в клиническую практику. В настоящее время ведется работа по определению наилучшего пути к клиническим испытаниям, после чего команда будет следить за коммерциализацией, возможно, через 5-10 лет. Потенциал этой техники может не ограничиваться болезнью Альцгеймера, и команда надеется, что она окажется полезной для лечения других заболеваний, связанных с деменцией, таких как лобно-височная деменция, которая обычно поражает молодых людей в возрасте от 40 до 65 лет.

"Мозг - это черный ящик, и в некоторые дни нам везет и мы узнаем, как он функционирует, и мы узнаем, что можем вмешиваться в механизм этого черного ящика", - говорит Арне Иттнер. "Теперь у нас есть детальное понимание механизмов, задействованных вплоть до аминокислот, что является просто беспрецедентным".

Документ с подробным описанием открытия будет опубликован в журнале Acta Neuropathologica в сентябре.

Напомним, ранее сообщалось, что в мозге стариков с Альцгеймером нашли новые нервные клетки.

Хотите знать важные и актуальные новости раньше всех? Подписывайтесь на Bigmir)net в Facebook и Telegram.

Категория: Наука